Meidän on ostettava aikaa Josephine: lle: Syöpätutkijan kilpa pelastaakseen oman tyttärensä
Tohtori Matt Dun on kilpailussa aikaa vastaan pelkästään pelastamaan tyttärensä elämää, mutta 20 muuta Worldn-lasta, joilla diagnosoidaan vuosittain parantumaton aivosyövän muoto.
Kun kyseessä on lapsuuden syöpä, mikään ei ole pelottavampaa kuin DIPG. Syövän tutkija Dr. Matt Dun, hänen tyttärensä diagnoosi on johtanut hänen omaan tutkimukseensa, joka saattaa jonain päivänä johtaa hoitoon.
17. helmikuuta 2018 on päivä, joka jää ikuisesti Dr Matt Dunin mieleen.
Johtava syöpätutkija Hunterin lääketieteellisen tutkimuslaitoksen ja hänen vaimonsa, Phoeben, GP: n kanssa kerrottiin, että heidän kahden vuoden ikäisellä tyttärellään Josephine oli aivokasvussaan kasvava kasvain, joka lopulta vaatisi hänen elämänsä.
Kaikki, mitä haluan jouluna, on toinen joulu #EndDIPG #XmasChemo #RUNDIPG #DIPG pic.twitter.com/iXa4fm4EnI
- Matt Dun (@ MattDun17) 24. joulukuuta 2018
Ei ollut "ifs". Aivosyövän tyyppi Josephine on, DIPG: llä tai diffuusisella sisäisellä pontiiniglioomilla ei ole parannuskeinoa ja se on suurelta osin hoitamaton, osittain sen sijainnin vuoksi, joka tekee sen käyttökelvottomaksi. Kemoterapia on myös tehoton, kun taas sädehoito parhaiten hidastaa tuumorin kehitystä lyhyellä aikavälillä.
DIPG: llä on lapsuuden syövän pahin selviytymisaste, ja useimmat lapset menevät taudille vuoden kuluessa. Alle prosentin osuus on edelleen elossa viisi vuotta diagnoosin jälkeen.
"Perheet kerrotaan diagnosoinnissa menemään kotiin ja tekemään muistoja", tohtori Dun sanoo.
Tohtori Dun, joka on omistanut 10 vuotta ammatillista elämäänsä löytää uusia hoitoja sekä aikuisten että lapsuuden leukemioihin, tiesi hyvin vähän DIPG: stä ja oli järkyttynyt siitä, mitä hän oppi Josephine-diagnoosin jälkeen.
"DIPG näyttää räjähtävän maailmassa. Maailmassa on vuosittain 20 uutta tapausta, mikä tarkoittaa, että on 20 kuolemantapausta", hän sanoo.
Vaikka DIPG: ää pidetään harvinaisena, tohtori Dun sanoo, että kuolemantapaukset ylittävät enemmän hoidettavia lapsuuden syöpiä.
"Menetämme vuosittain 101 alle 15-vuotiasta lasta maailmassa syöpään, joten 20 DIPG: n menettäminen on paljon", hän sanoo.
Joissakin päivissä hänen diagnoosinsa jälkeen Josephine lähti biopsiaan osana Sydneyn lasten sairaalan, Randwickin ja Lasten syövän instituutin Kids Cancer Centerin kliinistä tutkimusta.
Zero Childhood Cancer -ohjelma näyttää syövän solujen seulonnan geneettisten poikkeavuuksien (mutaatioiden) ja lääkeaineiden testaamisen laboratorioissa ennen kuin onkologien, kliinisten geneettisten asiantuntijoiden ja tutkijoiden ryhmä määrittää yksilöllisen hoito-ohjelman.
Samaan aikaan Josephine lähti 30 päivän säteilykäsittelyn hoitoon huolimatta oireiden pahenemisesta, jota seurasi toinen MRI kaksi viikkoa myöhemmin, mikä osoitti isänsä mukaan "valtavan, kammottavan kasvain".
"Hän ei tehnyt kovinkaan hyvää. Itse asiassa aloimme keskustella palliatiivisesta hoidosta", sanoo tohtori Dun, ennen kuin lääkärit aloittivat Josephine'n kohdennetusta hoidosta aikaisemman biopsian tulosten perusteella.
Josephine, joka oli hyvin huonosti ja jolla oli vaikeuksia hengittää ennen hoitoa, parani "lähes välittömästi", sanoo tohtori Dun.
"Hän oli tietoisempi ja hengitti paremmin", hän sanoo. "Ei ole epäilystäkään, että se pelasti elämänsä."
Toisaalta helpotuksesta huolimatta tohtori Dun tiesi, että parannus oli pelkästään pelottava ja aloitti väkijoukkojen rahoituksen, jotta heillä olisi rahaa, jos kansainvälinen hoitokokeilu olisi saatavilla ja myös rahoittamaan omaa tutkimusta.
"Olen kehittänyt oman tutkimusohjelman, joka keskittyi erityisesti tutkimaan tapoja ennustaa DIPG: n etenemistä sen alkuvaiheessa sekä testata uusia lääkehoitoja, joiden tarkoituksena on parantaa selviytymistä", hän sanoo.
Hänen perheensä ja ystävänsä ovat auttaneet keräämään tähän mennessä lähes 230 000 dollaria lahjoitusten, varainkeräysten ja juoksevan joukkueen kautta.
Kun hän ei kirjoita apurahahakemuksia, löydät Tri Dunin hänen laboratoriossaan, jossa hän on pystynyt paikantamaan DNA: n Josephin veressä olevasta tuumorista, joka toimii merkkinä tuumorin kasvun osoittamiseksi.
Toiset lääketieteen ammattilaiset olivat skeptisiä, mutta samankaltaiset uudet tutkimukset Yhdysvalloista kuvasivat hänen havaintojaan. Valitettavasti hänen oma analyysi Josephine'n verestä oli yksi ensimmäisistä merkkejä taudin etenemisestä marraskuussa.
"Meillä oli pitkään vakaa sairaus. Mutta hoito ei koskaan tappanut kasvainta, se vain pysäyttää sen kasvamasta", sanoo tohtori Dun.
Tohtori Dun käyttää myös Josephine'n aikaisempia biopsian tuloksia, jotta voidaan selvittää, voisivatko olemassa olevat lääkehoidot olla tehokkaita.
Hänellä on 13 DIPG-kasvainta, jotka kasvavat laboratoriossa ja jotka ovat olleet kovasti töissä testattaessa 15-20 lääkettä ja lääkeaineyhdistelmiä. Hän uskoo, että tällaisella kokeellisella lääkkeellä voisi olla myönteinen hyöty, mutta hän ei tiedä, onko Josephineä aika säästää.
Hänen kykynsä "osastoida" tarkoittaa, että hän on jatkanut normaalia työmääräänsä, toivonut kolmannen lapsen perheensä luokse, juoksi maratonin ja puolimaratonin keräämään rahaa tutkimuksestaan ja viettänyt aikaa Josephineen kanssa.
Vaikka hän tietää, että kertoimet ovat pinottu niitä vastaan, hän ei ole luopunut toivosta "ostaa meille hieman enemmän aikaa" ja sanoo, että "lääketieteellinen tutkimus on avain".
Professori David Ziegler, joka johtaa Zero Childhood Cancer -ohjelmaa, sanoo hyvin vähän DIPG: stä viime vuosina, jolloin tutkimus on vihdoin valaistunut taudista.
"Ensimmäistä kertaa olemme yhdessä ulkomailla työskentelevien yhteistyökumppaneidemme kanssa kehittäneet laboratoriotyökalut, joiden avulla voimme tutkia tätä kasvainta tarkemmin kuin koskaan ennen", hän sanoo.
"Meillä on nyt yksi maailman suurimmista tutkimusohjelmista, jotka on tarkoitettu uusien hoitojen kehittämiseen."
Apulaisprofessori Ziegler kertoo, että tutkijat oppivat lisää DIPG: stä tutkimalla ohjelmaan osallistuvien lasten kasvaimia.
"Niiden kasvaimia arvioidaan parhaillaan uusimmilla tekniikoilla, kuten molekyyliprofilointiin ja lääkeaineen korkean läpäisevyyden lääkkeiden seulontaan, jotta löydettäisiin tärkeimmät tavoitteet, jotka tekevät näistä aggressiivisista DIPG-kasvainsoluista alttiita tietyille hoidoille", hän sanoo.
Aivokasvainten kansallisen kasvainpankin perustamisen lisäksi apulaisprofessori Ziegler tutkii uusia hoitostrategioita, mukaan lukien syöpälääkkeillä ladattujen nanosolujen käyttö kohdistaa DIPG: tä ja muita kasvainsoluja.
"Mitä enemmän lääkehoitoja voimme testata, sitä enemmän vaihtoehtoja voimme tarjota potilaille, joilla on DIPG", hän sanoo.
"Viisikymmentä vuotta sitten leukemian saaneiden lasten vanhemmille kerrottiin, että" tämä on parantumaton sairaus, emme voi tehdä mitään. "Nyt 85 - 90 prosenttia lapsista paranee.
"Uskomme, että pystymme saavuttamaan saman DIPG-potilaille."
Lahjoitukset Josephine-hoitoon voidaan tehdä täällä.
Siellä, joka haluaa rahoittaa tohtori Dunin tutkimusta, voi löytää lisätietoja täältä.
Lahjoitukset apulaisprofessorille David Zieglerille voidaan tehdä täällä.